可应用干细胞治疗的疾病及其潜在应用
婴儿脐带血液中的干细胞有潜力用于治疗现今的许多种疾病。干细胞可用于治疗造血功能障碍和遗传疾病。在干细胞移植中，干细胞被注入病人的血液中，在进入人体血液后它们开始去愈合和修复受损的细胞和组织。随着干细胞的成功植入，患者的血液和免疫系统得以再生。
以下是一些用脐带血和其他类似的干细胞（造血干细胞），如骨髓和外周血来治疗的疾病的清单。干细胞疗法是一项不断取得进步和快速发展的疗法。
从脐带血、骨髓和外周血中提取的造血干细胞(HSCs)可以治疗多种疾病，如干细胞紊乱、急性和慢性白血病、骨髓增生性疾病等。而且干细胞疗法还在不断取得进步和迅猛发展中。
脐带血干细胞
造血干细胞可医治80种疾病，而脐带血则含有丰富的造血干细胞。血液癌症
- 急性双表型白血病
- 急性淋巴母细胞白血病
- 急性骨髓性白血病
- 急性未分化性白血病
- 慢性骨髓性白血病
- 慢性淋巴母细胞白血病
- 青少年病型骨髓性白血病
- 青少年慢性骨髓性白血病
- 急性骨髓纤维化症
- 特发性骨髓外化生
- 原发性血小板过多症
- 红细胞增多症
- 顽固性贫血
- 顽固性贫血并原始细胞增多
- 过量芽细胞顽固性贫血合并-急性转化
- 顽固性贫血并环型铁粒幼细胞增多 (铁粒幼红细胞性贫血)*
- 慢性骨髓单核细胞性白血病
- 多发性骨髓瘤
- 血浆细胞性白血病
- 华氏巨球蛋白血症
- 组织细胞肿瘤
实体瘤
- 何杰金氏淋巴瘤
- 郎格罕组织细胞增生症
- 神经母细胞瘤
- 非何杰金氏淋巴瘤
- 视网膜母细胞瘤
- 髓母细胞瘤
- 威尔姆斯瘤(胚性肾癌肉瘤)
非恶性血液疾病
- 再生障碍性贫血
- 先天性红细胞生长不良性贫血
- 范康尼贫血
- 阵发性夜间血红蛋白尿
- 戴 - 布二氏综合症
- 先天性角化不全症
- 皮尔逊综合症
- 舒-戴二氏综合症
- 单纯红细胞再生障碍
- 镰状细胞贫血
- 乙型地中海型贫血(cooley贫血)
- 巨核细胞/先天性血小板减少症(紫班症)
- 格兰兹曼氏血小板减少症
免疫缺陷疾病
- 裸淋巴细胞综合症
- 欧门氏症候群
- 网状细胞发育不全
- 中性粒细胞肌动蛋白缺乏症
- 严重复合型免疫缺陷并线苷酸去胺酶缺乏(ADA-SCID)
- X-连锁严重复合型免疫缺陷
- T和B细胞联合缺陷严重复合型免疫缺陷
- T细胞缺陷B细胞正常严重复合型免疫缺陷
- 柯士文综合症(婴儿遗传性粒细胞缺乏症)
- 先天性骨髓粒细胞缺乏症
- 先天性白细胞颗粒异常综合症
- 慢性肉芽肿疾病
- 软骨毛发发育不全
- 先天性红细胞生成性缺乏症(根库拿综合症)
- 全身性肥大细胞增生症
- 常见变异型免疫缺陷病
- 先天性胸腺增生不良(迪格奥尔格综合症)
- 伊文思综合症
- 嗜血细胞性淋巴组织细胞增生症
- IKK Gamma磷酸化 (NEMO缺乏症)
- IPEX 综合症
- 牛白细胞粘附不足
- 维-奥二氏综合征
- X-连锁淋巴组织增生性疾病(Duncan综合症)*
- X-连锁高免疫球蛋白M综合症
- 毛细血管扩张性失调
代谢紊乱疾病
- 肾上腺脑白质营养不良
- 克拉伯病
- 异染性脑白质营养不良
- 佩梅病（慢性儿童型脑硬化症）
- Alpha Mannosidosis
- 戈谢病; 葡糖脑苷脂储积症
- 鞘髓磷脂储积症(尼曼匹克症)
- Sandhoff氏疾病
- 沃尔曼氏症
- 亨特氏综合症
- 赫尔勒综合症
- Maroteaux-Lamy 综合症
- 黏脂症第二型(I-细胞疾病)
- 莫奎欧综合症
- 圣菲利普综合症
- 施艾氏综合症
- 史萊氏症，β- 葡萄糖醛酸缺乏症
其他代谢紊乱疾病
- Lesch-Nyhan综合症
- 骨质硬化症
- Hermansky-Pudlak综合症
脐带血干细胞的成功应用取决于每个病人的情况。储存脐带血并不能保证这些干细胞一定能治疗疾病或适用于每一种情况。是否使用脐带血在治疗上，最终只能由医生做出决定。虽然这里列出的一些疾病可以用病人自己的脐带血(自体脐带血)来治疗，但它可能不适合用以治疗遗传疾病。当发生以上情况时，可以使用来自兄弟姐妹的匹配的脐带血用以治疗。然而，不能保证每个家庭成员之间的脐带血能够互相匹配，也无法保证脐带血治疗适用于所有情况。因此请咨询您的医生获取进一步的意见。
除了现在可以治疗的许多病症之外，随着研究不断发现新的可能性，干细胞治疗的潜力是令人鼓舞及振奋的。最重要的是，干细胞在治疗疾病的潜力和疗效是真实的。
References:
- 1 Diseases treated page. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation website. https://parentsguidecordblood.org/en/diseases. Accessed April 23, 2021.
- 2 Bizzetto R, Bonfim C, Rocha V, et al. Outcomes after related and unrelated umbilical cord blood transplantation for hereditary bone marrow failure syndromes other than Fanconi anemia. Haematologica. 2011; 96(1):134-141.
- 3 Immunodysregulation polyendocrinopathy enteropathy X-linked (IPEX) Syndrome. Stanford Children’s Health website. https://www.stanfordchildrens.org/en/service/stem-cell-transplantation/conditions/ipex-syndrome. Accessed April 5, 2021.
- 4 Picard C, J-L Casanova, Puel A, Infectious Diseases in Patients with IRAK-4, MyD88, NEMO, or IκBα Deficiency. Clin Microbiol Rev. 2011; 24(3):490-497.
- 5 Rao A, Kamani N, Filipovich A, et al. Successful bone marrow transplantation for IPEX syndrome after reduced-intensity conditioning. Blood. 2007; 109(1):383-385.
Tono C, Takahashi Y, Terui K, et al. Correction of immunodeficiency associated with NEMO mutation by umbilical cord blood transplantation using a reduced-intensity conditioning regimen. Bone Marrow Transplantation. 2007;39(12):801-804. doi:10.1038/sj.bmt.1705658.
临床试验
随着干细胞研究的不断深入，干细胞的应用前景越来越广阔。以下是目前正在进行临床试验的疾病清单。这些疾病的干细胞治疗似乎是有益的，但尚未被采用为标准治疗。对于某些疾病，干细胞移植只能延缓疾病的发展，但无法治愈。对于其他疾病，干细胞治疗可能有助于治愈，但还需要进一步研究，以确定干细胞治疗的最佳候选患者、最佳的干细胞剂量、最佳的细胞传递方法等。
对一些患者来说，临床研究试验是一种从其他途径难以找到的，接受一种有希望的新疗法的途径。对于那些难以治疗或目前“无法治愈”的疾病，如艾滋病或某些类型的癌症，如果患者在经过标准治疗后无法达到效果，就可能希望参与临床研究试验。因为通过接受临床研究试验至少让他们获得一线生机，甚至因此挽救他们的生命。
有关最新临床试验详情，请游览 www.clinicaltrials.gov
- 阿尔茨海默病
- 肌萎缩侧索硬化症
- 自闭症
- 脑瘤
- 心肌症
- 软骨修复
- 大脑性麻痹
- 腭裂修复术(齿槽)
- 筋膜室综合征（战场创伤）
- 严重肢体缺血
- 克罗恩病
- 1型糖尿病
- 表皮溶解水疱症
- 尤因肉瘤
- 移植物抗宿主病(GvHD)
- 听力障碍(获得性感音神经性)
- 艾滋病
- 亨廷頓舞蹈症
- 左心发育不良综合征
- 缺氧缺血性脑病
- 缺血性心脏病
- 缺血性中风
- 肾干细胞移植
- 肝硬化
- 红斑狼疮
- 多发性硬化症
- 心肌梗死
- 心内直视手术治疗先天性心脏病
- 卵巢癌(与临床试验有关)
- 帕金森病
- 横纹肌肉瘤
- 类风湿性关节炎
- 硬皮病
- 脊髓损伤
- 睾丸肿瘤
- 组织工程血管移植治疗心脏缺陷。
- 创伤性脑损伤
*这里提到的干细胞包括其他细胞系，如间充质干细胞。以上列出的临床试验和实验治疗可能使用其他类型的干细胞，而不仅仅是造血干细胞。
脐带膜干细胞
今天，超过600例临床试验正在全球范围内进行，以揭示间充质干细胞(MSCs)的潜力。到目前为止，已经发表了令人鼓舞的结果；干细胞治疗已经被证明是安全的，并且能够修复中风和心脏病造成的损伤。MSCs还与造血干细胞(HSCs)联合应用，作为促进HSCs更快植入和减少免疫系统并发症的双重治疗手段。
虽然有证据表明MSCs 可以转化为某些类型的上皮细胞，但不能将其转化为上皮干细胞(EpSCs)。上皮干细胞和上皮细胞的区别在于，上皮干细胞可以根据需要分化为各种不同的上皮细胞类型，如皮肤、角膜、肠道内壁等。然而，(非干细胞)上皮细胞已经达到终末分化，因此在需要时不能进一步转化为不同的上皮细胞类型。因此，MSCs和EPSCs不能相互替代。
1 ClinicalTrials.gov. Accessed on 13 August 2017. (http://www.clinicaltrials.gov/ct2/results?term=mesenchymal+stem+cells)
2 Battiwalla M, Hematti P. 2010. Cytotherapy. 1 January 2010.
脐带膜干细胞
间充质干细胞和上皮干细胞的应用潜能间充质干细胞 (MSC)
- 中风
- 心脏衰竭
- 老年痴呆症
- 帕金森氏症
- 脊髓损伤
- 软骨修复
- 肝脏衰竭
- 自闭症
- 缩短干细胞被受赠者接受的时间
- 减少免疫系统并发症
- 艾滋病
- 甲型糖尿病
- 抗宿主疾病 (GvHD)
上皮干细胞 (EpSC)
- 伤口
- 眼表疾病
- 角膜上皮缺损
- 取代胰岛素分泌细胞 （糖尿病病者）
- 血友病
MSCs Research
以下列表列出使用CellOptima™技术分离出来的干细胞的临床实验| 疾病 | 研究中心 |
|---|---|
| 心脏修复 |
|
| 伤口管理和烧伤 |
|
| 眼角膜修复 |
|
| 肝脏修复 |
|
| 皮肤及毛发更生 |
|
| 胰岛素分泌细胞 |
|
| 神经细胞分化以帮助听障 |
|
| 骨骼分化，修复和重建 |
|
| A型血友病 |
|
| 用于培植人类干细胞的滋养层 |
|
Hong Kong & Macau
India
Indonesia
Malaysia
Myanmar
Philippines
Singapore
Bangladesh
Brunei 
Thailand